2024-12-20
FDA批准首个间充质干细胞疗法，国内同类产品获批未来在哪里？当地时间12月18日，美国FDA批准了来自Mesoblast公司的全球首款间充质基质（MSC）细胞疗法Ryoncil，也是全球首个同种异体“现货型”细胞疗法，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。这款药物填补类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童药物领域的空白，并成为FDA批准的首款“现货型”细胞疗法！
12月19日，A股干细胞相关企业股价大涨，从市场反馈上看FDA批准首个MSC疗法对于国内的细胞治疗行业是一个利好消息。
其实该疗法经历了三次数据递交后才终于获批。今年的3月7日，FDA接受了Mesoblast为间充质干细胞疗法Remestemcel-L重新递交的生物制品许可申请（BLA）。
对于Mesoblast来说，早在2020年1月，该企业就递交过Remestemcel-L的BLA，当时美国FDA肿瘤药物咨询委员会给予了它9：1的压倒性支持，然而谨慎保守的FDA依旧驳回了Mesoblast的申请文件，理由是：临床数据不够充分。
随后Mesoblast反复与FDA沟通申请事宜，直到今年3月，FDA 才终于认可了该公司提交的补充资料，并将处方药用户费用法案 (PDUFA) 的目标日期定为2023年8月2日。
Remestemcel-L被认为具有免疫调节特性，能通过下调促炎细胞因子和增加抗炎细胞因子的产生，并使自然发生的抗炎细胞被招募到相关组织中，从而抵消与SR-aGVHD有关的炎症过程。
全球细胞研究热
干细胞疗法未来可期
经过三年的不断改进与沟通，Mesoblast的艰难上市之路终于向前迈进一步，remestemcel-L成为了FDA批准的第一款“现货型”细胞疗法。
回望中国，经过多年深耕发展，干细胞技术是我国少有的、能与国际比肩的领域之一。
在政策方面，从2016年我国将细胞治疗加入“健康中国2030计划”，到卫健委明确回复鼓励和支持干细胞、免疫细胞等研究、转化和产业发展。再到干细胞正式被写入我国第十四个五年规划和“2035年愿景目标”中。不难看出，中国对于干细胞研究事业的支持。
国家卫健委：
鼓励和支持干细胞、免疫细胞等
研究、转化和产业发展
目前，我国批准设立的干细胞临床研究备案机构达133家（含部队医院），超100个临床研究项目通过备案。截止到2024年10月，国内有148款干细胞药物临床试验申请获得受理，其中78款获准默许进入临床试验（IND）。
当然，要实现干细胞技术从实验室走向临床，注定要踏过多重困难，经历漫长沉淀，或许细胞药物的上市之路会如同remestemcel-L般困难曲折，但在国家政策与市场导向的双重驱动下，相信干细胞造福人类将是既定的结局。
截至目前，干细胞疗法已承载了上百种疑难杂症的治愈期许，越来越多科学家也预言：细胞治疗将紧跟传统小分子化药和生物大分子药的步伐，掀起第三次医疗革命。
凤喆凰再生医学研究中心将紧跟国际前沿科技进程，加速技术创新和成果转化，致力开发具有自主知识产权和市场竞争力的再生医学药物，为更多深陷疾病的患者拨开迷雾，带去新的治愈曙光。
